Un fármaco oral actúa de interruptor para la terapia génica

Uno de los mayores problemas con la terapia génica, a pesar de los avances que se han producido en su sistema de administración, es la capacidad de modular la intensidad del tratamiento. Ahora esto podría ser posible gracias a un interruptor que puede controlar los niveles de proteínas expresadas mediante terapia génica.

El sistema, diseñado por investigadores del Hospital Infantil de Filadelfia (EE.UU.) se basa en un complejo sistema de ARN -denominado ensamble de ARN alternativo- que se controla con un fármaco por vía oral. Los primeros datos, publicados en «Nature», muestran que la técnica funciona eficazmente en los tejidos de todo el cuerpo, incluido el cerebro.

«Supone llevar a la terapia génica a un nivel completamente nuevo en el… Ver Más